Cistiskā fibroze: ārstēšanas iespējas

UK CF Gene Therapy Consortium šobrīd aktīvi nodarbojas ar gēnu terapijas programmu, kuras mērķis ir novērtēt, vai atkārtota bez vīrusu gēnu pārnese var uzlabot CF plaušu slimības. Tomēr nesen prognozēja, ka lentivīrusu vektori varētu kļūt rezistenti imūnsistēmai un tādējādi ļauj atkārtotu un ilgstošu lietošanu, tas atver jaunas durvis vīrusu vektoru izmantošanai CF gēnu terapijas kontekstā [9].

Somātiskā gēnu terapija
Somatiskā gēnu terapija ir gēnu pārnešana somatiskās šūnās pacientam, piemēram, kaulu smadzenēs šūnās. Ar gēniem tiek nodotās normāls alēles, kas varētu uzlabot pacienta mutantas vai nepareizas alēles.
Somtisko gēnu terapijas metode ietver sevī vesela gēna ievietošanu atbilstošajās indivīda šūnās, kurās ir skārušas ar ģenētisku slimību, tādējādi neatgriezeniski labojot traucējumu. Vienkāršākas metodes, gēnu ievietošanai šūnās, izmanto vīrusus (kas pārvadā cilvēka gēnu, kādā sava gēna vietā, šūnā) vai liposomas (mazas taukiem līdzīgas molekulas, kas var ievadīt DNS šūnā). Dažās šūnās gēns vai gēni ievietojas šūnas kodolā un tad iekļūst hromosomas.
Gēnu piegāde plaušās, muskuļos vai aknās jānotiek tieši pie mērķa orgāniem. Daudzos gadījumos gēns ir nepieciešams daudzos audos (piemēram, muskuļos visā ķermenī), nodrošinot to ļoti ir nopietna problēma [10].
…